Nachgefragt
Jürgen Vogel
Auf unserer virtuellen Reise durch die Angelman-Community machen wir Halt in Berlin und treffen unseren Schirmherrn Jürgen Vogel. Im Kurzinterview erzählt er uns mehr über die Hintergründe seines Engagements und warum Angelman-Familien allen Grund zur Hoffnung haben.
Stormy Chamberlain, PhD
„Ich bin der festen Überzeugung, dass ein tiefgehendes Verständnis der Erkrankung und des Gens dazu führen wird, Therapeutika zu finden, die zu einer grundlegenden Verbesserung führen. AS ist ein Paradebeispiel und kann auch für andere Störungen richtungsweisend sein.“
Nancy E. Jones, PhD
Neuren Pharmaceuticals ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuer Therapien für neurologische Entwicklungsstörungen konzentriert. Nach präklinischen Studien an einem AS-Mausmodell sorgte das Unternehmen 2019 mit folgender Schlagzeile für viel Wirbel in der Angelman-Community: NNZ-2591 hat das Potential alle Symptome des Angelman-
Syndroms positiv zu beeinflussen. Inzwischen befindet sich das Medikament in einer klinischen Studie (Phase 1) und hat Orphan-Drug-Status in den USA. Höchste Zeit für uns, sich dort mal ein wenig umzuhören.
Ben Philpot, PhD
gehört seit über 10 Jahren zu den weltweit führenden
Angelman-Experten. Neben seinem Lehrauftrag an der University of North Carolina ist er Associate Director des UNC Neuroscience Centre.
Sein Labor konzentriert sich auf die Entwicklung von Therapien für monogenetische Entwicklungsstörungen wie dem Angelman-Syndrom. Seine aktuellen, u.a. durch ASF und ASA finanzierten Forschungen, gelten der Gentherapie und den „small molecules“, einem innovativen Mechanismus zur Aktivierung des väterlichen UBE3A-Gens.
Dr. Brenda Vincenzi
Zusammen mit seiner amerikanischen „Tochter“
Genentech und weiteren Partnern ist Roche das
größte Biotech-Unternehmen der Welt. Seit 2015
widmet sich der Pharma-Gigant mit einem eigenen
Programm dem Angelman-Syndrom.
Nach FREESIAS, einer Beobachtungsstudie zum
Angelman-Syndrom, startet das Unternehmen im
Sommer mit der ASO-Therapie-Studie TANGELO
(Targeting Angelman-Syndrome with an Oligonukleotide).
Grund genug für uns mal bei Dr. Brenda
Vincenzi (Ass. Medical Director, Roche) nachzufragen.
Dr. Amit Rakhit
ist der Präsident und Chief Medical Officer von Ovid
Therapeutics. Er verantwortet die Arzneimittelentwicklung
und -vermarktung im Ovid-Portfolio. In Indien arbeitete Dr. Rakhit zusammen mit Mutter Teresa bei den Missionaries of Charity (Kalkutta). Er setzt sich für Menschenrechte ein und ist seit über 20 Jahren im Gesundheitssektor tätg.
„Ich hoffe, durch mein Schaffen eine bedeutende Veränderung für Menschen mit AS und ihre Familien bewirken zu können.“
Dr. Amit Rakhit
